Rezdiffra (resmetirom) е одобрен од FDA на САД за третман на возрасни со нецирозен безалкохолен стеатохепатитис (NASH) со умерени до напредни лузни на црниот дроб (фиброза), за да се користи заедно со диета и вежбање.
Досега, пациентите со нецирозен безалкохолен стеатохепатитис (NASH), кои исто така имаат забележителни лузни на црниот дроб, немаа лек кој би можел директно да ги реши нивните оштетување на црниот дроб. ФДУ одобрението на Rezdiffra, за прв пат, ќе обезбеди a третман опција за овие пациенти, покрај исхраната и вежбањето.
NASH е резултат на прогресијата на безалкохолните масни црниот дроб болест каде црниот дроб воспалението, со текот на времето, може да доведе до лузни на црниот дроб и дисфункција на црниот дроб. NASH често се поврзува со други здравствени проблеми како што се висок крвен притисок и дијабетес тип 2. Според една проценка, приближно 6-8 милиони луѓе во САД имаат NASH со умерени до напредни лузни на црниот дроб, при што се очекува тој број да се зголеми.
Rezdiffra е делумен активатор на рецепторот на тироидните хормони; активирањето на овој рецептор од страна на Rezdiffra во црниот дроб ја намалува акумулацијата на маснотии во црниот дроб.
Безбедност и ефикасност на Rezdiffra
Безбедноста и ефикасноста на Rezdiffra беа оценети врз основа на анализа на сурогат крајна точка во месец 12 во 54-месечна, рандомизирана, двојно слепа плацебо-контролирана студија. Сурогатната крајна точка го мери обемот на црниот дроб воспаление и лузни. Од спонзорот се бара да спроведе студија по одобрување за да ја потврди и опише клиничката корист на Rezdiffra, што ќе биде направено преку завршување на истата 54-месечна студија, која сè уште е во тек. За да се запишат во испитувањето, пациентите треба да имаат а црниот дроб биопсија покажува воспаление поради NASH со умерено или напредно црниот дроб лузни. Во испитувањето, 888 испитаници беа по случаен избор назначени да добијат едно од следниве: плацебо (294 испитаници); 80 милиграми Рездифра (298 субјекти); или 100 милиграми Rezdiffra (296 субјекти); еднаш дневно, покрај стандардната нега за NASH, која вклучува советување за здрава исхрана и вежбање.
На 12 месеци, биопсиите на црниот дроб покажаа дека поголем дел од испитаниците кои биле третирани со Rezdiffra постигнале резолуција на NASH или подобрување на лузните на црниот дроб во споредба со оние кои примале плацебо. Вкупно 26% до 27% од испитаниците кои примиле 80 милиграми Rezdiffra и 24% до 36% од испитаниците кои примиле 100 милиграми Rezdiffra доживеале NASH резолуција и без влошување на лузните на црниот дроб, во споредба со 9% до 13% од оние кои доби плацебо и советување за исхрана и вежбање. Опсегот на одговори одразува различни читања на патолозите. Дополнително, вкупно 23% од испитаниците кои примиле 80 милиграми Rezdiffra и 24% до 28% од испитаниците кои примиле 100 милиграми Rezdiffra доживеале подобрување во црниот дроб лузни и без влошување на NASH, во споредба со 13% до 15% од оние кои примале плацебо, во зависност од читањата на секој патолог. Демонстрацијата на овие промени кај дел од пациентите по само една година третман е забележлива, како што е болест типично напредува бавно при што на повеќето пациенти им требаат години или дури децении за да покажат прогресија.
Несакани ефекти на Rezdiffra
Најчестите несакани ефекти на Rezdiffra вклучуваат дијареа и гадење. Rezdiffra доаѓа со одредени предупредувања и мерки на претпазливост, како што се токсичност на црниот дроб предизвикана од лекови и несакани ефекти поврзани со жолчното кесе.
Употребата на Rezdiffra треба да се избегнува кај пациенти со декомпензирана цироза. Пациентите треба да престанат да го користат Rezdiffra доколку развијат знаци или симптоми на влошување црниот дроб функционираат додека се на третман со Rezdiffra.
Интеракции со лекови на Rezdiffra
Употребата на Rezdiffra во исто време со одредени други лекови, особено статини за намалување на холестеролот, може да резултира со потенцијално значајни интеракции со лекови. Давателите на здравствена заштита треба да се повикаат на целосните информации за пропишување за дополнителни информации за овие потенцијално значајни интеракции на лекови со Rezdiffra, препорачаните модификации на дозирањето и администрацијата.
на ФДУ го одобри Rezdiffra според патеката за забрзано одобрување, што овозможува порано одобрување на лекови кои третираат сериозни состојби и адресираат незадоволена медицинска потреба, врз основа на сурогат или средна клиничка крајна точка што е разумна веројатно да предвиди клиничка корист. Потребната горенаведена 54-месечна студија, која е во тек, ќе ја процени клиничката корист по 54 месеци од третманот со Rezdiffra.
Rezdiffra доби ознаки за пробивна терапија, брза патека и приоритетен преглед за оваа индикација.
на ФДУ му даде одобрение на Rezdiffra на Madrigal Pharmaceuticals.
***
извор:
FDA 2024. Соопштение за вести – FDA го одобрува првиот третман за пациенти со лузни на црниот дроб поради заболување на замастен црн дроб. Објавено на 14 март 2024 година. Достапно на https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
