Технологијата на РНК неодамна ја докажа својата вредност во развојот на mRNA вакцините BNT162b2 (на Pfizer/BioNTech) и mRNA-1273 (од Moderna) против СОВИД-19. Врз основа на деградирање на кодирана РНК кај животински модел, француските научници објавија моќна стратегија и доказ за концепт за третман на Шарко-Мари-Тут болест, најчестата наследна невролошка болест која предизвикува прогресивна парализа на нозете и рацете.
Во 1990 година, истражувачите за прв пат демонстрираа дека директното вбризгување на mRNA во мускулот на глувчето доведе до изразување на кодирани протеини во мускулните клетки. Ова ја отвори можноста за развој на ген-базирани вакцини и терапевтски.
Непретставената ситуација претставена со пандемијата COVID-19, доведе до успешен развој и овластување за итна употреба (EUA) на mRNA-базирани вакцини BNT162b2 (од Pfizer/BioNTech) и mRNA-1273 (од Модерна) против СОВИД-19. Овие двајца вакцини базирани на РНК технологија одиграа значајна улога во заштитата на луѓето од тешки симптоми на СОВИД-19.
Успех на РНК технологија базирана на СОВИД-19 вакцини се сметаше за пресвртница во науката и медицината бидејќи ја докажа достојноста на медицинската технологија со висок потенцијал што научната заедница и фармацевтската индустрија ја спроведуваат речиси три децении. Тој го даде многу неопходниот поттик за истражување на терапевтски средства засновани на РНК технологија.
Болеста Charcot-Marie Tooth е најчеста наследна невролошка болест болест. Зафатени се периферните нерви што доведува до прогресивна парализа на нозете и рацете. Болеста е предизвикана поради прекумерна експресија на специфичен протеин наречен PMP22. Засега нема третман против оваа болест.
Научниците од CNRS, INSERM, AP-HP и Paris-Saclay и Paris универзитетите во Франција неодамна објавија развој на терапија заснована на деградирање и намалување на кодираната РНК за протеинот PMP22. За ова, тие користеа друга молекула siRNA (мала интерферентна РНК) која интерферираше со РНК кодирање за протеинот PMP22.
Истражувачите откриле дека инјектирањето на siRNA (мала интерферентна РНК) кај глувци, модел на болеста, го намалила нивото на протеинот PMP22 до нормално и ја вратило движењето и силата на мускулите. Хистолошките студии открија регенерација и обновување на функцијата на миелинските обвивки. Позитивните резултати траеја три недели, а обновената инјекција на siRNA доведе до целосно функционално закрепнување.
Оваа студија е значајно бидејќи сугерира моќна стратегија за третман на наследни периферни невропатии. Таа обезбедува на доказ за концепт за нов прецизен лек заснован на примена на РНК технологија за корекција на прекумерната генска експресија преку употреба на интерферирачка РНК.
Сепак, вистинскиот третман на пациентот е сè уште долг пат додека последователните фази на клиничките испитувања не обезбедат задоволителни резултати за безбедност и ефективност на регулаторите.
***
Извори:
- Prasad U., 2020. Covid-19 mRNA вакцина: пресвртница во науката и промена на играта во медицината. Научен европски. Објавено на 29 декември 2020 година. Достапно на http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- Соопштение за печат – Inserm Press Room – Charcot-Marie Tooth болест: 100% француска терапевтска иновација базирана на РНК. Линк: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Наночестичките Squalenoyl siRNA PMP22 се ефикасни во лекувањето на модели на глувци од болеста Charcot-Marie-Tooth тип 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
